HEMGENIX® erhält bedingte Zulassung durch die Europäische Kommission
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Das erste Gentherapeutikum gegen Hämophilie B (Faktor-IX-Mangel) erhält die bedingte Zulassung. Dies entschied die Europäische Kommission, wie der Hersteller CSL Behring am 20. Februar bekanntgab. Etranacogen Dezaparvovec (HEMGENIX®) wird zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B, die keine Faktor-IX-Inhibitoren haben, angewendet.
Hämophilie B ist durch einen Mangel an Faktor IX, einem an der Gerinnungskaskade beteiligten Protein, gekennzeichnet. Da die Erkrankung X-chromosomal-rezessiv vererbt wird, sind fast ausschließlich Männer betroffen. Durch das Fehlen können Thromben nicht gebildet werden, die für die plasmatische Gerinnung benötigt werden, um Blutungen vorzubeugen und zu stoppen. Aus diesem Grund kann es bei Betroffenen zu Blutungen in Gelenken, Muskeln oder inneren Organen kommen, die mitunter sehr schwerwiegend ausfallen können.
Das erste Gentherapeutikum zur Behandlung der Hämophilie B, HEMGENIX®, beinhaltet das für den Faktor IX kodierende Gen, welches mittels eines nichtvermehrungsfähigen viralen Vektors in den Organismus injiziert wird, sodass das fehlende Protein nachgebildet werden kann. Das Besondere: Eine einmalige Injektion konnte in klinischen Studien die jährliche Blutungsrate um 64 % verringern, während 96 % der Probanden keine Faktor-IX-Ersatztherapie mehr benötigten. Innerhalb des Untersuchungszeitraums von 2 Jahren hielten die positiven Effekte an.1
Durch die bedingte Zulassung durch die Europäische Kommission kann HEMGENIX® nun innerhalb der EU-Mitgliedsstaaten sowie in Island, Norwegen und Liechtenstein verordnet werden.
Nach der Zulassung durch die FDA wurde der Preis für HEMGENIX® vom Hersteller auf atemberaubende 3,5 Millionen Dollar festgelegt, wodurch es zum teuersten Medikament auf der Welt wurde. Wie viel das Medikament in Europa kosten wird, ist noch nicht bekannt.2
1 Paul-Ehrlich-Institut: Erstes Gentherapeutikum gegen Hämophilie B erhält Zulassungsempfehlung. Online verfügbar unter:
https://www.pei.de/DE/newsroom/hp-meldungen/2022/221220-gentherapeutikum-haemophilie-b.html
2 Cision PR Newswire: First Gene Therapy for Hemophilia B, CSL’s HEMGENIX®, Approved by the European Commission. Online verfügbar unter:
https://www.prnewswire.com/news-releases/first-gene-therapy-for-hemophilia-b-csls-hemgenix-approved-by-the-european-commission-301751222.html
