Patientinnen und Patienten mit Hämophilie A fehlt es genetisch bedingt an dem Gerinnungs­faktor VIII im Blut. Grund dafür ist eine Mutation im F8-Gen, das für das Protein kodiert. Entsprechend kommt es zur erhöhten Blutungs­neigung, die je nach Schwere­grad der Ausprägung durch Blutungen z. B. im Gehirn, Rücken­mark oder Darm lebens­be­drohlich verlaufen kann.

Das Problem bei neuen Therapien ist die limitierte Daten­lage und somit Aussage­kraft über Zusatz­nutzen für Betroffene. Dement­sprechend schwierig gestaltet sich das Erstattungs­modell zwischen GKV-Spitzen­verband und dem pharma­zeutischen Unter­nehmen. Auch für Roctavian® hat es ein Jahr gedauert, um eine Einigung zu erzielen.

Beide Seiten konnten sich im November 2023 auf ein Pay-for-Performance-Modell mit einer Mindest­vertrags­lauf­zeit von 3 Jahren einigen. Das Vergütungs­modell sieht regelmäßige An­passungen vor, je nachdem, wie stark Patientinnen und Patienten von dem Medikament profitieren. Um dies transparent zu gestalten, wurde das Unter­nehmen BioMarin vom Gemeinsamen Bundes­aus­schuss (G-BA) zu einer anwendungs­be­gleitenden Daten­erhebung verpflichtet. Therapie­erfolg  oder -versagen, auf deren Grund­lage die Vergütung ange­passt wird, werden durch das Deutsche Hämophilie­register (DHR) dokumentiert.

Vorteil des P4P ist die AMNOG-konforme Anpassung. Ein zusatz­nutzen­adäquater Preis kann entsprechend aktuellen Daten­lagen erwogen werden – ein ergebnis­basierter Erstattungs­betrag sowie eine patienten­orientierte Versorgung sind die Folge.¹
 

1 GKV-Spitzenverband: Einigung auf ein ergebnisbasiertes prospektives Kohortenmodell für EU-weit erste Gentherapie gegen Hämophilie A. Online verfügbar unter: https://www.gkv-spitzenverband.de/gkv_spitzenverband/presse/pressemitteilungen_und_statements/pressemitteilung_1718538.jsp