Hämophilie

Mit Wirkung zum 1. September 2020 ändert sich der Vertriebsweg von Blutgerinnungsfaktoren zur Behandlung der Hämophilie. Diese werden künftig nur noch über Apotheken abgegeben. Hintergrund ist das im August 2019 in Kraft getretene Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV). Bei Rezeptbelieferung und Dokumentation gilt es einige Besonderheiten zu beachten. Auf dieser Seite finden Sie Informationen, Arbeitshilfen und weiterführende Links.

Bisher erfolgte die Versorgung der Patienten mit Blutgerinnungsfaktorpräparaten über spezialisierte Zentren (z. B. sogenannte Comprehensive Care Centers): Die Hersteller lieferten die Arzneimittel gemäß § 47 Abs. 1 Nr. 2 Arzneimittelgesetz (AMG) auf direktem Wege an die Hämophiliezentren und der behandelnde Arzt gab die Zubereitungen entsprechend § 43 AMG an seine Patienten ab. Vor dem Hintergrund neuerer Therapieoptionen, die nicht unter den Direktvertrieb fallen, wie z. B. monoklonale Antikörper, wird der Vertriebsweg nun vereinheitlicht, um Marktverzerrungen zu vermeiden. Dazu wurde mit dem GSAV der Direktvertrieb zwischen Pharmaunternehmen und Hämophiliezentren aus dem Gesetz gestrichen.

In der Folge sind auch andere Gesetze und Verordnungen angepasst worden, um den Vertrieb der Faktorpräparate über die Apotheke zu regeln, z. B. das Apothekengesetz und die Arzneimittelpreisverordnung. Der Patient erhält seine Arzneimittel ab 1. September bis auf wenige Ausnahmen nur noch in der Apotheke und nicht mehr im Hämophiliezentrum. Die Zentren halten jedoch weiterhin einen Notfallvorrat vor. Um diesen zu organisieren, sind Absprachen mit einer Apotheke erlaubt. 

Hämophilie

Hämophilie ist eine seltene Erkrankung: 2017 waren in Deutschland 4.887 Patienten im Deutschen Hämophilie-Register (DHR) gemeldet.1 Die Blutgerinnungsstörung wird X-chromosomal-rezessiv vererbt. Betroffen sind vor allem Jungen und Männer. Man unterscheidet Hämophilie A, bei der es an Gerinnungsfaktor VIII fehlt, und Hämophilie B, bei der ein Faktor-IX-Mangel besteht. Hämophilie A kommt mit einem Anteil von 80–85 % der Hämophilie-Erkrankten deutlich häufiger vor als Hämophilie B. Die Schweregrade orientieren sich am vorhandenen Faktorspiegel:

  • Schwere Hämophilie = Faktorspiegel < 1 %
  • Mittelschwere Hämophilie = Faktorspiegel 1–5 %
  • Milde Hämophilie = Faktorspiegel 5–40 %

Eine schwere Hämophilie kann unbehandelt mit bis zu 60 Blutungen pro Jahr einhergehen.2

Die Therapie erfolgt in erster Linie durch die Substitution des fehlenden Faktors durch einen plasmabasierten oder biotechnologisch hergestellten Blutgerinnungsfaktor. Hierbei sind zwei Therapievarianten möglich: die prophylaktische Gabe oder die anlassbezogene Gabe. Erstere ist vor allem bei einem schweren Erkrankungsgrad erforderlich. Neue Therapieoptionen kommen ohne die dauerhafte Faktorsubstitution aus, wie z. B. der bispezifische, humanisierte monoklonale Antikörper Emicizumab oder die Gentherapie.2

Besonderheiten bei der Rezeptbelieferung

Hämophiliepräparate weisen die Besonderheit auf, dass sie gemäß § 3 der Packungsgrößenverordnung (PackungsV) nach ihren Messzahlen zusammengestellt werden, um dem Patienten hohe Zuzahlungen zu ersparen.

3 PackungsV

„Fertigarzneimittel, die nach § 47 Absatz 1 Satz 1 Nummer 2 Buchstabe a des Arzneimittelgesetzes vom ausschließlichen Vertrieb über Apotheken freigestellt sind, und Arzneimittel zur spezifischen Therapie von Gerinnungsstörungen bei Hämophilie können, soweit sie nach § 5 entsprechend gekennzeichnet sind, auf Grund einer ärztlichen Verordnung im Rahmen der Messzahlen zusammengestellt werden. Die Abgabe dieser Packungen gilt im Sinne dieser Verordnung als Abgabe einer Einzelpackung.“

Im Handel sind Hämophilie-Präparate häufig nur als 1-Stück-Packungen (N1). Verordnet der Arzt dann beispielsweise 30 Stück auf einem Rezept, kann die Apotheke bei Faktorpräparaten die N1-Packungen gemäß § 3 PackungsV zu einer N3-Packung (= 30 Stück) zusammenstellen. Der Patient bezahlt dann – anstelle von 30-mal – nur einmal die gesetzliche Zuzahlung. Die Zusammenstellung von Faktorpräparaten erfolgt anhand der folgenden Normbereiche, die gemäß PackungsV für Antihämorrhagika definiert sind.

Für den Antikörper Emicizumab sind hingegen die folgenden Normbereiche zu beachten.

Grundsätzlich können alle zugrunde liegenden definierten Normbereiche der Hämophilie-Arzneimittel im DAP PZN-Checkplus recherchiert werden.

Dokumentationspflichten

Bei Erwerb und Abgabe von Hämophilie-Arzneimitteln müssen Apotheken gemäß § 17 Abs. 6a Apothekenbetriebsordnung (ApBetrO) bestimmte Angaben dokumentieren:

  • Bezeichnung
  • Charge und Menge
  • Datum des Erwerbs und der Abgabe
  • Name und Anschrift des Arztes
  • Name/Firma und Anschrift des Lieferanten
  • Name, Vorname, Geburtsdatum und Adresse des Patienten oder bei der für die Arztpraxis bestimmten Abgabe der Name und die Anschrift des Verordners

Die Dokumentation muss 30 Jahre lang aufbewahrt werden. Zu beachten ist, dass die Formulierung in § 17 Abs. 6a so angepasst wurde, dass die Dokumentations- und Meldevorschriften für alle „Arzneimittel zur spezifischen Therapie von Gerinnungsstörungen bei Hämophilie“ gelten, also auch für Präparate, die nicht zu den Gerinnungsfaktoren gehören, wie z. B. der Antikörper Emicizumab.

Neu ist außerdem, dass die Apotheke dem Arzt nach der Abgabe bestimmte Daten zum abgegebenen Mittel melden muss. Dazu gehört die Bezeichnung des Arzneimittels, die Chargenbezeichnung und Menge des Arzneimittels, das Datum der Abgabe sowie Name, Vorname, Geburtsdatum und Wohnort des Patienten. Die Meldung kann elektronisch oder schriftlich erfolgen.

    1 DHR, Deutsches Hämophilieregister; Berichte; Meldung nach § 21 Abs. 1a TFG: alle Tabellen und Grafiken seit 2008 (Stand 05.03.2020); https://www.pei.de/DE/newsroom/pflichtberichte/dhr/dhr-berichte-node.html

    2 Miesbach, W. et al. Therapiemöglichkeiten der Hämophilie; Dtsch Arztebl Int 2019; 116: 791-8; DOI: 10.3238/arztebl.2019.0791