Orphan Drugs

Seltene Erkrankungen gibt es in allen medizinischen Gebieten. Neben monogenen Erbkrankheiten wie Mukoviszidose, Morbus Gaucher oder Morbus Fabry zählen auch viele onkologische Erkrankungen und Autoimmunerkrankungen dazu.

Um Pharmaunternehmen die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Leiden (Orphan Drugs) zu erleichtern, gibt es seit etwa 20 Jahren den Orphan-Drug-Status, der von der EMA (European Medicines Agency) vergeben wird.

Kriterien für den Orphan-Drug-Status

Um den Status zu erhalten, müssen folgende Kriterien erfüllt sein:

  • Das Arzneimittel dient der Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung einer Krankheit, die lebensbedrohlich ist oder zu einer chronischen Behinderung führt, oder es ist unwahrscheinlich, dass das Arzneimittel wirtschaftlich vermarktet werden kann, und
  • die Krankheit darf nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen in der EU betreffen und
  • es existieren keine ausreichenden Methoden zur Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung der Krankheit oder, wenn bereits eine solche Methode existiert, das Mittel hat einen signifikanten Zusatznutzen für die Betroffenen.

Der Orphan-Drug-Status führt nicht zu einer beschleunigten Zulassung, bietet dem Pharmaunternehmen aber mehrere Vorteile. Dazu gehören wissenschaftliche Unterstützung bei den Studienprotokollen, geringere Gebühren und der Zugang zu EU-Zuschüssen. Arzneimittel mit Orphan-Drug-Status, die es in den Markt geschafft haben und für die der Unternehmer zeigen kann, dass sie die Kriterien für den Status erfüllen, haben 10 Jahre lang Marktexklusivität. Nach 5 Jahren im Markt wird überprüft, ob der Status für das Medikament noch zutrifft.

Eine Liste mit Wirkstoffen, Handelsnamen und Indikationen der zugelassenen Orphan Drugs findet sich beim vfa.